وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية الدواء وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة، إذ يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر، بحيث يمكن للجسم إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم، من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيا في المختبر، ومن ثم إعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولا طويل المدى.

ويعد فقر الدم المنجلي من أمراض الدم الوراثية التي تحدث نتيجة طفرات في الجينات المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين، وتسبب هذه الطفرات في تغير شكل كريات الدم الحمراء من الدائري إلى المنجلي مما يصعب عبورها في الأوردة، وتسبب الآلام الحادة ونقصا في نقل الأكسجين لخلايا الجسم، وينتج عن ذلك الأعراض المصاحبة للأزمات لدى المصابين بفقر الدم المنجلي ومنها ألم شديد وضيق في التنفس.

فيما يعد «الثلاسيميا» مرض دم وراثي يحدث بسبب طفرات جينية تؤثر في إنتاج الهيموجلوبين، مما يسبب تعطل إنتاجه الطبيعي وانخفاض مستوياته في الدم، ومن الأعراض المصاحبة له فقر الدم وضيق التنفس.

العلاج الجديد:

• تقييم فعالية الدواء وسلامته وجودته.
• يعمل بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر.
• يمكن للجسم إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم.
• استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض.
• تحريرها جينيا في المختبر.
• إعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولا طويل المدى.